Liệu pháp CAR-T là gì là vấn đề được nhiều bệnh nhân quan tâm khi các phương pháp điều trị ung thư trước đó không còn kiểm soát bệnh như mong đợi. Đây là một dạng miễn dịch tế bào, sử dụng tế bào T được biến đổi để nhận diện mục tiêu trên tế bào ung thư. CAR-T đã có vai trò trong một số bệnh ung thư máu và đang được mở rộng sang khối u đặc. Tuy nhiên, phạm vi áp dụng phụ thuộc vào loại bệnh, kháng nguyên đích, lịch sử điều trị và tình trạng sức khỏe của từng người. Cùng Foshan Việt Nam tìm hiểu trong bài viết này.
Liệu pháp CAR-T là gì?
CAR-T là viết tắt của Chimeric Antigen Receptor T-cell, nghĩa là tế bào T mang thụ thể kháng nguyên lai. Tế bào T được thu thập từ máu, biến đổi trong phòng thí nghiệm rồi truyền lại vào cơ thể người bệnh.
Thụ thể CAR hoạt động như một bộ phận nhận diện mục tiêu. Khi CAR gắn với kháng nguyên phù hợp trên bề mặt tế bào ung thư, tế bào T được kích hoạt để tấn công và tiêu diệt tế bào mang kháng nguyên đó.
Theo Viện Ung thư Quốc gia Hoa Kỳ, quy trình này thường sử dụng tế bào T của chính người bệnh. Sau khi được gắn thụ thể CAR, tế bào được nuôi tăng sinh đến số lượng cần thiết trước khi truyền trở lại cơ thể.
CAR-T được xếp vào nhóm miễn dịch tế bào, nhưng khác với thuốc ức chế điểm kiểm soát miễn dịch. Thuốc miễn dịch thông thường tác động lên các tín hiệu đang kìm hãm hệ miễn dịch. Trong khi đó, CAR-T tạo ra một sản phẩm tế bào được thiết kế riêng để nhận diện một kháng nguyên cụ thể.
Phương pháp này cũng không giống ghép tế bào gốc. Ghép tế bào gốc nhằm phục hồi hệ tạo máu sau điều trị liều cao, còn CAR-T sử dụng tế bào miễn dịch đã được biến đổi để tấn công mục tiêu ung thư.
Phần lớn sản phẩm CAR-T đang được sử dụng là dạng tự thân, nghĩa là sản xuất từ tế bào của chính bệnh nhân. Các dạng CAR-T từ người hiến, thường gọi là CAR-T đồng loài hoặc sản phẩm “có sẵn”, vẫn đang được nghiên cứu nhằm rút ngắn thời gian chờ.
CAR-T được áp dụng hoặc nghiên cứu cho bệnh ung thư nào?
Phạm vi điều trị bằng CAR-T không được xác định chỉ dựa vào vị trí khối u. Bác sĩ còn phải xem xét dòng tế bào ung thư, kháng nguyên đích và chỉ định được cơ quan quản lý phê duyệt tại từng quốc gia.
CAR-T điều trị ung thư máu
CAR-T hiện có vai trò rõ nhất trong một số bệnh ác tính huyết học tái phát hoặc kháng trị. Các nhóm bệnh đã có sản phẩm được phê duyệt tại Hoa Kỳ hoặc một số quốc gia gồm:
- Bạch cầu lympho cấp dòng B: Một số CAR-T nhắm CD19 được sử dụng cho trẻ em, người trẻ hoặc người trưởng thành mắc bệnh tái phát, kháng trị, tùy sản phẩm và phạm vi chỉ định.
- U lympho tế bào B lớn: Nhóm này bao gồm u lympho tế bào B lớn lan tỏa và một số thể u lympho tế bào B độ cao. CAR-T có thể được cân nhắc khi bệnh kháng điều trị ban đầu, tái phát sớm hoặc đã thất bại sau nhiều dòng điều trị.
- Các thể u lympho tế bào B khác: Một số sản phẩm đã có chỉ định cho u lympho nang, u lympho tế bào áo và u lympho vùng rìa ở những nhóm bệnh nhân đáp ứng đủ điều kiện.
- Bạch cầu lympho mạn và u lympho lymphocytic nhỏ: CAR-T nhắm CD19 đã có chỉ định cho một số bệnh nhân trưởng thành tái phát hoặc kháng trị sau các nhóm thuốc nhất định.
- Đa u tủy: Các sản phẩm CAR-T được sử dụng trong bệnh này thường nhắm BCMA, một kháng nguyên xuất hiện trên tế bào tương bào ác tính.
CAR-T cho ung thư dạ dày và vùng nối dạ dày – thực quản
Tháng 6/2026, Trung Quốc phê duyệt satricabtagene autoleucel, gọi tắt là satri-cel, cho một nhóm bệnh nhân ung thư dạ dày hoặc vùng nối dạ dày – thực quản. Đây là dấu mốc đầu tiên của CAR-T được phê duyệt cho khối u đặc.
Phạm vi phê duyệt không dành cho mọi trường hợp ung thư dạ dày. Người bệnh phải đáp ứng những đặc điểm cụ thể:
- Có ung thư biểu mô tuyến dạ dày hoặc vùng nối dạ dày – thực quản tiến triển.
- Khối u có biểu hiện CLDN18.2 dương tính và HER2 âm tính.
- Bệnh đã tiến triển sau ít nhất hai dòng điều trị toàn thân.
- Tình trạng sức khỏe đáp ứng yêu cầu thu thập, sản xuất và truyền tế bào.
Satri-cel sử dụng tế bào CAR-T nhắm vào CLDN18.2, một protein có thể biểu hiện trên bề mặt tế bào ung thư dạ dày. Vì vậy, xét nghiệm CLDN18.2 là một phần quan trọng trong quá trình sàng lọc. CARsgen Therapeutics
Thử nghiệm CT041-ST-01 công bố trên The Lancet năm 2025 gồm 156 bệnh nhân ung thư dạ dày hoặc vùng nối dạ dày – thực quản tiến triển, CLDN18.2 dương tính và đã điều trị trước đó. Trung vị thời gian sống không tiến triển là 3,25 tháng ở nhóm satri-cel và 1,77 tháng ở nhóm điều trị do bác sĩ lựa chọn. Kết quả này chỉ phản ánh quần thể nghiên cứu, không dự đoán kết quả của từng bệnh nhân. PubMed – CT041-ST-01
Những khối u đặc khác đang được nghiên cứu
Ngoài phạm vi ung thư dạ dày nêu trên, phần lớn ứng dụng CAR-T cho khối u đặc vẫn nằm trong thử nghiệm lâm sàng. Một số hướng đang được nghiên cứu gồm:
- U não: Các nghiên cứu đang thử nghiệm CAR-T nhắm GD2, HER2, EGFRvIII hoặc IL13Rα2 ở một số loại u thần kinh trung ương.
- Ung thư buồng trứng và đại trực tràng: Nhiều kháng nguyên đích được khảo sát, nhưng số lượng người tham gia trong các nghiên cứu ban đầu còn hạn chế.
- Ung thư tụy: Một số hướng tập trung vào mesothelin và CLDN18.2, đặc biệt ở bệnh tiến triển không còn nhiều lựa chọn điều trị.
- Ung thư vú và một số khối u khác: Nghiên cứu đang đánh giá những mục tiêu như HER2, ROR1 hoặc các kháng nguyên liên quan khối u.
Khối u đặc gây nhiều khó khăn hơn ung thư máu vì tế bào CAR-T phải đi vào được khối u, vượt qua môi trường ức chế miễn dịch và nhận diện mục tiêu mà không gây tổn thương mô lành. Khối u cũng có tính không đồng nhất, nên không phải tế bào ung thư nào cũng mang đủ kháng nguyên đích.
Xem thêm: CyberKnife M6 có gì khác so với các thế hệ xạ trị trước?
CAR-T có những rủi ro và giới hạn nào?
CAR-T có thể tạo ra đáp ứng ở một số bệnh nhân đã điều trị nhiều dòng, nhưng cũng đi kèm các độc tính cần được theo dõi chuyên sâu.
- Hội chứng giải phóng cytokine: Người bệnh có thể sốt, tụt huyết áp, khó thở hoặc rối loạn chức năng cơ quan. Trường hợp nặng có thể đe dọa tính mạng.
- Độc tính thần kinh: ICANS có thể gây lú lẫn, buồn ngủ, khó nói, run, co giật hoặc thay đổi ý thức. Thời điểm xuất hiện và mức độ khác nhau giữa các sản phẩm.
- Giảm tế bào máu và nhiễm trùng: Hóa trị chuẩn bị cùng tác động miễn dịch có thể làm giảm bạch cầu, tiểu cầu hoặc hồng cầu trong thời gian kéo dài.
- Bệnh không đáp ứng hoặc tái phát: Tế bào ung thư có thể mất kháng nguyên đích, CAR-T không tăng sinh đủ hoặc bị môi trường khối u ức chế.
- Nguy cơ biến chứng muộn: Cơ quan quản lý yêu cầu theo dõi lâu dài do đã ghi nhận nguy cơ hiếm gặp của bệnh ác tính tế bào T thứ phát sau một số sản phẩm CAR-T.
Chuẩn bị hồ sơ khi muốn đánh giá CAR-T tại nước ngoài
Hồ sơ đầy đủ giúp cơ sở tiếp nhận xác định nhanh hơn người bệnh có thuộc phạm vi cần hội chẩn hay không. Các tài liệu thường cần chuẩn bị gồm báo cáo giải phẫu bệnh, hóa mô miễn dịch, xét nghiệm kháng nguyên đích, tóm tắt điều trị, đơn thuốc, kết quả xét nghiệm máu và phim CT, MRI hoặc PET-CT gần nhất.
Người bệnh cũng cần cung cấp thông tin về bệnh nền, tình trạng nhiễm trùng, chức năng tim, phổi, gan, thận và khả năng sinh hoạt hiện tại. Với ung thư dạ dày, hồ sơ CLDN18.2 và HER2 có thể ảnh hưởng trực tiếp đến quá trình sàng lọc satri-cel.
Người bệnh có thể tham khảo thêm các công nghệ chẩn đoán và điều trị để hiểu phạm vi kỹ thuật đang được triển khai. Foshan Việt Nam hỗ trợ tổng hợp hồ sơ, kết nối hội chẩn với cơ sở tiếp nhận, điều phối lịch trình và phiên dịch y tế. Quyết định chỉ định CAR-T thuộc bác sĩ chuyên khoa và bệnh viện điều trị.
Kết luận
Hiểu đúng liệu pháp CAR-T là gì giúp người bệnh phân biệt một phương pháp miễn dịch tế bào đã có vai trò trong một số ung thư máu với các hướng vẫn đang nghiên cứu. Việc satri-cel được phê duyệt tại Trung Quốc cho một nhóm ung thư dạ dày là bước tiến đáng chú ý, nhưng phạm vi áp dụng còn cụ thể và cần xét nghiệm kháng nguyên đích.
Nếu đang tìm hiểu CAR-T, người bệnh nên chuẩn bị đầy đủ hồ sơ giải phẫu bệnh, lịch sử điều trị và kết quả chẩn đoán hình ảnh. Liên hệ Foshan Việt Nam để được hỗ trợ tổng hợp hồ sơ và kết nối hội chẩn với cơ sở chuyên môn trước khi xây dựng kế hoạch điều trị.
